1、什么是干细胞临床研究备案？
为了规范由医疗机构发起的干细胞临床研究，2015年7月国家卫生计生委和国家食药监总局（以下简称“国家两委局”）共同颁布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）（以下简称“管理办法”）和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》（国卫办科教发〔2015〕46号）（以下简称“指导原则”）。按照管理办法的要求，医疗机构开展干细胞临床研究项目前，应当将备案材料由省级卫生计生行政部门会同食品药品监管部门审核后向国家卫生计生委与国家食品药品监管总局备案。
2、干细胞临床研究与干细胞产品注册临床试验有什么不一样？
干细胞临床研究是由研究者发起，开展干细胞临床研究的医疗机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。干细胞产品注册临床试验是由申办者发起，目的是为了产品注册上市，申办者是干细胞制剂和临床试验的责任主体。
3、干细胞临床研究怎么备案？
医疗机构如果拟开展干细胞临床研究，须按照管理办法的要求，首先完成机构备案。完成干细胞临床研究机构备案后，在开展干细胞临床研究项目前，还需按照管理办法的要求，完成项目备案后方可实施。
4、干细胞临床研究的机构备案怎么做？
按照国家卫生健康委和国家药监局《关于做好2019年干细胞临床研究监督管理工作的通知》（国卫办科教函[2019]169号）的要求，自2019年起，干细胞临床研究机构和项目备案结合进行，不再单独开展干细胞临床研究机构备案。拟开展干细胞临床研究而尚未完成机构备案的医疗机构，应当将完整的机构备案材料和项目备案材料经省级两委局审核后，报国家两委局备案。只有干细胞临床研究机构和项目备案材料同时符合备案要求才可以备案。
5、干细胞临床研究的机构备案需要准备什么材料？
干细胞临床研究的机构备案需要按照管理办法附件一的要求提供如下材料：
（1）医疗机构执业许可证书复印件；
（2）药物临床试验机构资格认定证书复印件；
（3）机构干细胞临床研究组织管理体系（框架图）和各部门职责；
（4）机构干细胞临床研究管理主要责任人、质量受权人资质，以及相关人员接受培训情况；
（5）机构学术委员会和伦理委员会组成及其工作制度和标准操作规范；
（6）干细胞制备标准操作规程和设施设备、人员条件；
（7）干细胞临床研究质量管理及风险控制程序和相关文件（含质量管理手册、临床研究工作程序、标准操作规范和试验记录等）；
（8）干细胞临床研究审计体系，内审、外审制度，内审人员资质；
（9）干细胞质量评价标准和检测设备设施情况；
（10）防范干细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件的措施；
（11）其他相关材料。
6、什么样的机构可以开展干细胞临床研究备案？
按照管理办法第七条的规定，开展干细胞临床研究的医疗机构应当具备以下七项条件：
（1）三级甲等医院；
（2）依法获得相关专业的药物临床试验机构资格;
（3）具有较强的医疗、教学和科研综合能力；
（4）具备完整的干细胞质量控制条件和全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证部门；建立干细胞制剂质量受权人制度；具有完整的干细胞制剂制备和临床研究全过程质量管理及风险控制程序和相关文件；具有干细胞临床研究审计体系；
（5）干细胞临床研究项目负责人和制剂质量受权人须具有正高级专业技术职称，主要研究人员经过药物临床试验质量管理规范（GCP）培训；
（6）具有与所开展干细胞临床研究相适应的学术委员会和伦理委员会；
（7）具有防范干细胞临床研究风险的管理机制和处理不良反应、不良事件的措施。
7、完成干细胞临床研究机构备案后，医疗机构就可以自行开展干细胞临床研究吗？
医疗机构在完成干细胞临床研究机构备案后，如果拟开展干细胞临床研究项目，应在项目开展前将完整的干细胞临床研究项目备案材料由省级两委局审核通过后向国家两委局备案。干细胞临床研究项目完成备案后方可实施，医疗机构不可自行开展任何未完成备案的干细胞临床研究。
8、干细胞临床研究的项目备案怎么做？
干细胞临床研究项目负责人应按照管理办法的要求准备项目备案材料，通过机构学术委员会和伦理委员会审查，完成机构内干细胞临床研究立项审查程序并立项后，将完整的项目备案材料经省级两委局审核通过后报国家两委局备案。
9、干细胞临床研究项目备案需要准备什么材料？
按照管理办法第三章第二十四条要求，干细胞临床研究项目备案时需要提供如下材料：
（1）按照管理办法附件二的要求提供项目立项备案材料；其中干细胞临床研究伦理审查申请表按照管理办法附件三的要求提供；
（2）机构学术委员会审查意见；
（3）按照管理办法附件四的要求提供机构伦理委员会审查批件；
（4）所需要的其他材料。
10、什么样的干细胞临床研究项目可以备案？
干细胞临床研究必须具备充分的科学依据，且预防或治疗疾病的效果优于现有的手段；或用于尚无有效干预措施的疾病，用于威胁生命和严重影响生存质量的疾病，以及重大医疗卫生需求。用于研究的干细胞制剂质量可靠，并已经完成临床前研究；研究设计科学、可行，风险可控，主要研究人员资质符合要求，研究经费充足；符合伦理规范并通过伦理审查。
11、已经完成干细胞临床机构备案，项目备案申报时还需要提供机构备案材料吗？
医疗机构已经完成干细胞临床研究机构备案，需要在医学研究登记备案信息系统进行信息公开。按照国家卫生健康委和国家药监局《关于做好2019年干细胞临床研究监督管理工作的通知》（国卫办科教函[2019]169号）的要求，在2020年底以前仍无备案项目的机构，在申报项目备案时需要重新提供机构备案材料。
12、项目负责人准备好备案材料就可以直接提交了吗？
项目负责人准备好备案材料后，首先应按机构内干细胞临床研究立项程序，通过机构学术委员会和伦理委员会审查，完成机构立项后，将完整的项目备案材料经省级两委局审核通过后报国家两委局备案。